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北京赛车 » 自身免疫性疾病 » 20多年来首个重大突破!新型IFN-γ阻断抗体Gamifant治疗超罕见病(HLH)移植后存活率高达90%!

20多年来首个重大突破!新型IFN-γ阻断抗体Gamifant治疗超罕见病(HLH)移植后存活率高达90%!

来源:本站原创 2020-05-10 16:23


2020年05月10日讯 /生物谷BIOON/ --瑞典制药公司Swedish Orphan Biovitrum AB(SOBI)近日宣布,评估Gamifant(emapalumab)治疗原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)疗效和安全性的关键II/III期临床研究(NCT01818492)的结果已于2020年5月7日发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》(NEJM)。

HLH是一种罕见的炎症综合征,通常发生在生命的第一年内,若得不到诊断和治疗,很快会致命。2018年11月,Gamifant获美国FDA批准上市,是第一个也是唯一一个获批治疗原发性HLH的药物,该药目前正在接受欧洲药品管理局(EMA)的审查。

NEJM上发表的结果显示,Gamifant治疗的总缓解率(ORR)超过60%,治疗后病情缓解并继续进行造血干细胞移植(HSCT)的患者,存活率非常高,达到了90%。研究期间,Gamifant的安全性良好。

原发性HLH是一种非常罕见的高度炎症综合征,通常出现在婴儿期,但也可见于成人,与高发病率和高死亡率相关。这种危及生命的疾病的特点是免疫失调和失控的炎症反应。短期治疗目标是抑制炎症反应、控制疾病的急性发作,使患者顺利进行造血干细胞移植(HSCT)。

HLH是一种免疫调节紊乱性疾病,其中许多细胞因子紊乱。临床前数据显示,干扰素γ(IFNγ)在这种疾病的发病机制中起着中心作用。

Gamifant是一种干扰素γ(INFγ)阻断抗体,于2018年11月底获美国FDA批准,用于难治性、复发性或进展性疾病或对常规HLH疗法不耐受的原发性HLH儿童(新生儿及以上)和成人患者。之前,FDA已授予Gamifant孤儿药资格、突破性药物资格、罕见儿科疾病资格、优先审查资格。

Gamifant具有一种靶向作用模式。此次批准,使Gamifant成为全球首个专门治疗HLH的药物,标志着原发性HLH临床治疗领域24年来的首个重大突破。Gamifant由Novimmune SA公司研制。2018年7月,Sobi以4.52亿美元收购Novimmune SA,获得了这款药物。

NEJM上发表的这项研究,是一项全球性、多中心、开放标签、单臂、关键性研究,共入组了34例年龄≤18岁的原发性HLH患者,评估了Gamifant与地塞米松联合用药,其中地塞米松剂量在研究期间可以逐渐降低。34例患者中,7例在入组研究前未接受过治疗(初治组),27例接受过常规治疗(经治组)。所有患者在入组研究时均有活动性疾病,经治组27例患者接受常规治疗期间或之后病情恶化或复发、或接受常规疗法未获得满意应答、或因副作用无法继续接受常规治疗。

截至2017年7月20日,接受Gamifant治疗的34例患者中,有26例完成了研究。数据显示:(1)在完成8周治疗后,经治组(n=27)和整个研究组(n=34)分别有63%、65%的患者病情缓解,这些百分比显著高于预先指定的40%的无效假设阈值(分别为p=0.02和p=0.005)。(2)经治组(n=27)和整个研究组(n=34)分别有70%、65%的患者能够开展造血干细胞移植并且接受了移植。(3)在最后一次观察中,经治组(n=27)、整个研究组(n=34)分别有74%、71%的患者仍然存活。(4)患者移植后表现出非常高的存活率,经治组和整个研究组接受了移植的患者中,12个月存活率分别为89.5%、90.2%。

安全性方面,Gamifant与任何器官毒性无关,治疗期间有10例患者出现严重感染,1例因播散性组织胞浆菌病停用Gamifant。最常报告的不良反应(≥20%)是感染、高血压、输液相关反应和发热。(生物谷cqwjbz.com)

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