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【年度盘点】关爱罕见病——2019年美国FDA批准的孤儿药适应症

来源:本站原创 2019-12-31 19:46


2019年12月31日讯 /生物谷BIOON/ --孤儿药(Ophan Drug)是指用于诊断、治疗和预防罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又被称为“孤儿病”。根据世界卫生组织(WHO)的定义,患病人数占总人口0.65‰~1‰的疾病即可被定义为罕见病。不过,世界各国根据自己国家的具体情况,对罕见病的认定标准存在一定差异。

目前,国际上已经明确的罕见病超过7000种,虽然每种罕见病的患病人数较少,但整个罕见病患者群体却十分庞大,全球预计有超过3亿名罕见病患者,中国有超过1680万罕见病患者。然而,与之形成鲜明对比的是,全球已上市的孤儿药只有600多种。

孤儿药具有研发难度大、成本高、目标市场小、获利能力差等特征,因此最初很多药企并不愿涉足该领域。美国最早于1983年1月4日颁布《孤儿药法案》(ODA),之后又推出了孤儿药审评的特殊待遇,再加上临床研究和测试费用享受50%税收抵免、处方药用户收费减免以及药物获准后享有7年市场独占期等一系列支持政策,使得孤儿药的社会认知度不断提高,制药企业对孤儿药的开发热情也持续升温。近些年来,很多跨国制药巨头都纷纷加入了孤儿药研发行列,并已收获了重磅回报。

目前,孤儿药已成为医药行业最盈利的板块之一。根据今年4月底医药市场调研机构Evaluate Pharma发布的《2019年孤儿药报告》,科学的进步将助推孤儿药市场在未来6年(2019-2024)快速增长。报告指出,2018年全球孤儿药市场为1310亿美元,在未来6年(2019-2024),该市场将以12.3%的年度复合增长率快速增长,增速是同时期非孤儿药市场增速(6%)的2倍,到2024年达到2420亿美元(约合人民币16297.49亿元),其在处方药市场中的占比将首次突破20%,达到20.3%。

在孤儿药开发激励和审批方面,美国始终走在世界最前列。根据FDA孤儿药产品开发办公室(OOPD)公共数据库,自1983年《孤儿药法案》(ODA)实施以来,FDA授予的孤儿药资格数量和批准的孤儿药适应症数量逐年递增;截至目前,FDA已授予5216个孤儿药资格,批准841个孤儿药适应症。仅在2019年(截止12月31日),FDA已授予336个孤儿药资格、批准75个孤儿药适应症。

(备注:可点击图片,查看大图)


2018年5月22日,国家卫生健康委员会、科技部、工信部、国家药监局、国家中医药管理局等五部委联合制定的《第一批罕见病目录》正式发布,共收录121种疾病。其中,仅40多个病种有相关药物在全球上市,在中国上市的不到一半。随着中国药品审评审批制度的改革,未来国外已上市孤儿药将会加快进入中国市场。

以下是生物谷医药版块小编根据OOPD公共数据库对今年以来美国FDA批准的75个孤儿药适应症的信息汇总,希望相关药物能尽快在中国上市,造福国内的罕见病患者群体。(生物谷cqwjbz.com)

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