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获优先审评资格 罕见神经疾病创新疗法有望明年3月获批

来源:药明康德 2019-12-01 16:28







日前,致力于开发罕见病疗法的Zogenix公司宣布,美国FDA已经接受该公司为Fintepla(ZX008,口服低剂量氟苯丙胺)递交的新药上市申请(NDA),治疗与Dravet综合征相关的癫痫发作。FDA同时授予这一NDA优先审评资格,预计在明年3月25日之前作出回复。
Dravet综合症又称为婴儿严重肌阵挛性癫痫(SMEI),是一种罕见的难治性癫痫性脑病。大部分患者由于遗传因素在出生后的第一年就表现出严重且持续和发烧相关的癫痫症状。在随后数年内其它类型的癫痫症状会相继出现。标准的抗癫痫药物对这些癫痫发作无效,很多患者因此出现认知和发育障碍。目前,对这种疾病的治疗方法非常有限,标准护理方法是使用一系列抗癫痫药物的组合来控制症状,但是疗效并不显着。
Zogenix公司开发的ZX008是一种液体形态的低剂量氟苯丙胺。它可以通过调节血清素机制和sigma-1受体活性来减少癫痫发作的频率。ZX008已经获得美国和欧盟授予的孤儿药资格,同时它获得了美国FDA授予的突破性疗法认定。
这一申请时基于两项关键性3期临床试验的数据以及一项正在进行中的开放标签扩展试验的中期分析结果。这些试验包括232名患者,接受治疗时间最多长达21个月。在其中一项关键性3期临床试验中,Fintepla与安慰剂组相比,每月平均出现痉挛性癫痫发作的次数减少了54.7%(p<0.001)。
“FDA接受Fintepla的NDA并且授予其优先审评资格,是这一药物研发过程中的重要里程碑,“Zogenix公司总裁兼首席执行官Stephen J. Farr博士说:”我们很高兴与FDA继续合作,尽快将Fintepla带给Dravet综合征患者和他们的家人。“ (生物谷cqwjbz.com)sjing 
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